利用细胞疗法的力量
细胞疗法是一种很有前途的疗法, 快速发展的领域，有可能改变有大量未满足需求的疾病领域的治疗.
什么是细胞疗法?
细胞疗法指的是新细胞的转移, 或者是在实验室中经过修饰以达到特定特性的细胞, 进入体内以预防或治疗疾病.1
这种治疗细胞的设计目的是：2-4
- 删除 患病或功能失调的细胞
- 恢复或调制 患者细胞的功能，通过因子的表达或直接的细胞间相互作用
细胞疗法可根据其来源进行分类：1
- 自体 细胞疗法是指将细胞从病人体内分离出来并取出, 在体外被改造, 然后作为药物重新注射
- 同种异体的 细胞疗法是指细胞来自一个单独的供体, 其细胞可以未经修饰或修饰（例如专门识别病人的癌症）
自体细胞疗法是通过分离患者自身的T细胞并在实验室对其进行改造而产生的, 因此它们能够识别并根除患病或异常的细胞.
澳门葡京赌博游戏在细胞治疗方面的雄心
澳门葡京赌博游戏拥有广泛的互补CAR-T和TCR-T方法，这些方法有可能为一系列癌症提供新的治疗选择, 包括难以治疗的实体瘤.
推进下一代细胞疗法用于癌症治疗
过继细胞疗法（ACT）, 也被称为细胞免疫疗法, 利用免疫细胞靶向癌症.
细胞疗法对澳门葡京赌博游戏的目标至关重要 消除癌症作为死亡原因 澳门葡京赌博游戏正在探索T细胞疗法在癌症治疗中的前景.
T细胞疗法是通过从患者或健康捐献者的血液中分离T细胞（一种免疫细胞）而产生的, 并且经过基因改造，可以识别并杀死癌细胞. 这些经过修饰的细胞在实验室中生长，然后通过输注给病人.6
嵌合抗原受体T细胞疗法 通过基因修饰来表达一种嵌合抗原受体（CAR），这种受体可以识别特定的, 肿瘤细胞表面的癌症相关蛋白.6
T细胞受体疗法（TCR-Ts） 是通过改造患者自身的T细胞来表达识别细胞内目标的T细胞受体（TCR）而产生的吗, 包括癌细胞表达的肿瘤特异性突变.7 TCR存在于T细胞表面，识别抗原呈递细胞上与主要组织相容性复合体（MHC）结合的靶标.7
澳门葡京赌博游戏正在推进临床前和临床阶段创新car -t和tcr -t的多样化管道，用于治疗难以治疗的实体肿瘤和血液系统恶性肿瘤.
将细胞疗法扩展到实体肿瘤
事实证明，将细胞疗法的成功推广到实体肿瘤对整个科学界来说都是一个挑战.9 不像血癌, 哪里的癌细胞更容易被细胞疗法靶向, 的 肿瘤微环境 （TME）在实体肿瘤中提供了物理和免疫屏障，限制了它们的有效性.8
澳门葡京赌博游戏已经开发出创新的策略来“装甲”澳门葡京赌博游戏的细胞疗法，使它们能够抵抗TGFβ的免疫抑制作用, 一种在许多实体肿瘤中高度表达并限制免疫细胞活动的细胞因子. 澳门葡京赌博游戏正在对tcr - t和car - t进行基因工程，以减少免疫抑制信号, 从而增强实体肿瘤细胞治疗的潜在活性.
澳门葡京赌博游戏不断增长的car -t产品线利用澳门葡京赌博游戏新颖的装甲平台，针对难以治疗的实体肿瘤. 这包括针对胃癌和胰腺癌的治疗, 前列腺癌和肝细胞癌. 补充澳门葡京赌博游戏的全球发展计划, 澳门葡京赌博游戏正在与中国生物技术公司AbelZeta制药合作, 在中国共同开发CAR-T实体肿瘤产品组合，并加速潜在新药的开发.
澳门葡京赌博游戏渴望走在细胞治疗创新的前沿, 以及澳门葡京赌博游戏对TCR-T先锋公司的收购, 新第三纪疗法在2023年加速了澳门葡京赌博游戏的新模式. 凭借他们的专业知识, 澳门葡京赌博游戏正在利用tcr - t靶向细胞内蛋白，并开发针对特定肿瘤驱动因素的个性化疗法. 澳门葡京赌博游戏已经有三种tcr - t处于临床开发阶段：两种针对常见的肿瘤驱动突变(p53 和 喀斯特)以及完全个体化的多特异性TCR-T. 这些方法中的每一种都具有令人兴奋的潜力，可以扩大实体肿瘤细胞治疗的范围.
开发自身免疫、慢性和罕见疾病的细胞疗法
澳门葡京赌博游戏在免疫学和细胞工程方面的先进能力也有肿瘤学以外的应用.
当精心编程的免疫细胞, 负责保护身体免受细菌和其他威胁, 故障.10 这会引起不适当的炎症.
car - t能够减少炎症，并有助于改变许多具有免疫成分的慢性疾病的治疗方法.11 这包括由免疫调节丧失引起的自身免疫性疾病, 或者慢性肾脏疾病，会引起严重的炎症.11 澳门葡京赌博游戏的最终目标是推进下一代细胞疗法, 有可能阻止和逆转自身免疫性疾病和罕见疾病的疾病进展, 癌症也是如此.
以澳门葡京赌博游戏现有的经验为基础, 澳门葡京赌博游戏正在研究CAR-T治疗难治性白血病的潜力 系统性红斑狼疮 (系统性红斑狼疮). 在系统性红斑狼疮, 清除致病B细胞有可能重置和恢复免疫功能, 改变了患有这种改变生活且难以治疗的疾病的患者的前景.
除了CAR-Ts, our research in immune-mediated diseases aims to stabilise regulatory T cells (Tregs); this is a T cell subtype that can suppress o的r cells, 防止过度活跃的免疫反应.12 这可能会改变多种免疫介导疾病的治疗方法，包括 1型糖尿病, 炎症性肠病，以及潜在的 罕见遗传病.
澳门葡京赌博游戏的目标是在实验室中稳定和扩增Treg细胞, 然后重新注入新的细胞群, 恢复免疫控制——可能是一个永久的解决方案. 澳门葡京赌博游戏与平息疗法的合作使澳门葡京赌博游戏能够开发多种工程化Treg疗法, 从1型糖尿病和炎症性肠病开始. 澳门葡京赌博游戏的目标是在十年内将这些潜在的治疗方法带到临床.
将细胞疗法带给更多的患者
对病人产生最积极的影响, 澳门葡京赌博游戏需要克服阻碍细胞疗法广泛应用的障碍, 比如制造业的复杂性和专业治疗中心的数量有限. 澳门葡京赌博游戏致力于寻找创新的解决方案，以改善细胞疗法的可及性和可扩展性.
扩大澳门葡京赌博游戏的生产和供应
制造细胞疗法 需要专门的能力, 并且拥有正确的技术, 专业知识和基础设施对于将研究转化为有效的细胞治疗药物至关重要. 澳门葡京赌博游戏正在加速下一代细胞疗法的研发, 发展, 和部署, 澳门葡京赌博游戏最近在罗克维尔投资了一个最先进的工厂，扩大了澳门葡京赌博游戏的制造足迹, 马里兰, US, 该公司将专注于关键癌症试验的生产. 这是澳门葡京赌博游戏在盖瑟斯堡的设施之外的, 马里兰, US, 以及Neogene（位于美国和荷兰）和Gracell（位于中国）运营的设备。.
自体CAR-T最紧迫的挑战之一是制造时间过长，可能导致T细胞质量和活性不理想, 治疗延误. 澳门葡京赌博游戏正在探索缩短这些时间的新方法. 澳门葡京赌博游戏收购Gracell带来了他们差异化的快速制造平台, FasTCAR, 旨在更快地为患者提供消耗更少、可能更有效的CAR-T疗法.
现成的细胞疗法
展望未来，澳门葡京赌博游戏正在努力设计由健康供体血细胞制成的细胞疗法. 澳门葡京赌博游戏的目标是开发“现成的”同种异体细胞疗法，以显着提高可获得性, 和访问, 这些创新疗法. 这将有助于克服可伸缩性的挑战, 时间密集的个性化制造要求, 以及对专科治疗中心的需求. 最终，澳门葡京赌博游戏的愿景是未来医生可以从资料库中选择适合他们疾病的治疗方法.
技术平台支撑着澳门葡京赌博游戏的产品线
澳门葡京赌博游戏的科学家处于基因工程细胞疗法的前沿，澳门葡京赌博游戏正在扩展澳门葡京赌博游戏的基因编辑工具包，以便对更广泛的治疗基因进行更复杂的编辑. 澳门葡京赌博游戏的内部能力 CRISPR基因编辑 使澳门葡京赌博游戏能够选择性地修改基因组中特定位置的DNA. 这种多功能和高效的方法针对RNA-DNA相互作用，被广泛应用, 提供快速的结果和容易的细胞递送.13 补充澳门葡京赌博游戏在CRISPR方面的内部专业知识, 澳门葡京赌博游戏与Cellectis的合作使澳门葡京赌博游戏有机会利用其专有的TALEN技术来利用其差异化的基因编辑专业知识. 在某些情况下，TALEN具有比CRISPR更大的特异性, 以及靶向基因组中所有位点的能力.14
澳门葡京赌博游戏也在研究 干细胞 为了创建更有预测性的翻译模型, 弥合临床前和临床研究之间的差距. 澳门葡京赌博游戏可以引导干细胞分化为心肌细胞的前体, 并转化成细胞，形成多种组织的“支架”. 使用这种“类器官”模型可以让澳门葡京赌博游戏在进入人体试验之前更好地了解新疗法的风险和益处.
推动细胞治疗创新：澳门葡京赌博游戏的合作和收购
澳门葡京赌博游戏正在与世界各地领先的科学和医疗机构以及商业伙伴建立令人兴奋的伙伴关系和合作关系，以应对细胞治疗中的关键挑战，并推动创新和进步.
引用:
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Veeva ID: Z4-66290
筹备日期：2024年9月